多数常无症状，呈隐匿起病，症状有疼痛，僵硬感，易疲劳，骨畸形，头痛，听力减低，头颅增大，Paget骨痛是深部酸痛，偶为剧痛，夜间可加重，疼痛也可由神经受压引起或与骨关节炎有关。

体征为双颞部颅骨增大，前额隆起，头皮静脉曲张，一侧或双侧神经性耳聋或耳硬化症，眼底有血管样纹，躯干矮而驼背，形似猿猴，蹒跚步态，股或小腿前外侧弯且有骨膜压痛和温度升高，听觉丧失，脊髓狭窄症，不全麻痹或截瘫均为神经受压的表现，因Paget骨病是代谢活跃而且血管严重受累的病变，故可发生高排性心力衰竭，弯曲的长骨与邻近关节的骨关节炎可发展为畸形，可发生病理性骨折，约1%的病人发生肉瘤变性，此时疼痛越来越剧烈。

1、药物治疗

(1)、降钙素：用量较一般大，开始每天皮下或肌注鲑鱼降钙素100U(40mg)，数周后改为隔天100U。骨病基本消失后逐渐减至每周100-200U。疗程至少1年，有时需长期应用。 　　

(2)、磷酸盐：EHDP(disodiumethane-1hydroxyl-1，1-diphosphate;disodiumetidronate)，口服20mg/(kg?d)，用药时间依病情而定，一般为0.5～1年。磷酸盐宜与降钙素合用。 　　

(3)、普卡霉素：具有降低血钙，抑制骨代谢作用。静滴15-25μg/(kgd)，连用7-10天，无明显副作用者可酌情再继续应用，亦可以较小剂量连用数周，或用较大剂量每1-2周静滴1次。本药的主要副作用是消化道反应，一过性肝肾损害及骨髓抑制等。 　　

(4)、氟化钠：作为辅助治疗，一般与维生素D等合用。药物治疗能影响无机离子的流量，并抑制骨细胞的活性，故有治疗作用。适宜化疗的指征为。

(1)疼痛必须明确与Paget病有关，而不是其他疾病(如骨关节炎)引起者。

(2)在做矫形外科手术之前，先进行药物治疗，以防止或减少术中出血。

(3)为了预防并发症的发生，或推迟其发展(如椎骨Paget病手术效果差的患者发生的下肢轻瘫或截瘫)。常用的双磷酸钠药物：羟乙二磷酸二钠，5-10mg/kg口服，每日1次，疗程6个月，需要时隔3-6个月后重复给药;明显活动期需用大剂量，每日20mg/kg，口服3个月。阿仑特罗，单用时每日40mg，口服6个月，晨起进餐前至少30分钟服药。氨羟二磷酸二钠(pamidronate)，每日30-90mg，静脉输注维持4小时，连续3天(明显活动期剂量更大)。Tiludronate，每日400mg口服，疗程为3个月。合成鲑降钙素，每日50-100IU(0.25～0.5ml)，皮下或肌内注射，开始有治疗效果后(常在治疗1月后)减量为50IU，隔天1次，甚至可减少至每周2次或1次。合成人降钙素每日0.5mg，皮下注射，一个月后减量为隔日1次至每周2次。降钙素也可通过鼻喷的方式给药，用于接受无痛性治疗的患者。　　 　

2、手术治疗。颅底陷入症可考虑枕下开颅减压。有交通性脑积水时可行脑室-颈静脉分流术，椎板减压和椎孔成形术可解除脊髓压迫或神经根压迫症状。长骨骨折应作相应处理，有畸形者可行截骨手术等。　

预后：伴发肉瘤患者有骨痛、肿胀和病理性骨折，预后很差，目前尚无有效治疗的药物，化疗和手术仅能控制症状，而对病变本身无明显疗效。放射治疗和截肢可减轻疼痛。术后5年的存活率为5%-8%。　

根据病史、临床症状和实验室检查资料可以确诊。

本病其临床表现与甲状旁腺功能亢进，骨转移瘤（特别是来自前列腺癌和乳腺癌），多发性骨髓瘤，纤维性骨发育不良等相似，极易混淆，临床上要注意鉴别。